Terapia genética logra restaurar funciones auditivas

Hace 9 meses.

bc_2010_rc_kids_151La pérdida de audición afecta a más de 250 millones de personas en el mundo; estudios estadísticos reportan que alrededor del 50 por ciento de los casos de sordera en el mundo son por causas genéticas. Un grupo de científicos realizó un estudio donde demuestran la posibilidad de restaurar las funciones auditivas a través de la inserción de genes sanos, utilizando un virus como vehículo de transferencia.

Los investigadores del Departamento de Otorrinolaringología del Hospital Infantil de Boston, conjuntamente con científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad de Harvard y el Departamento de Biología Celular y Anatomía de la Facultad de Medicina de Chicago, avanzan en estrategias de una innovadora terapia génica para tratar la sordera genética, ya que actualmente no existen tratamientos biológicos este mal.

El estudio estuvo enfocado en una enfermedad genética conocida como el síndrome de Usher, una condición que provoca en quien la padece, sordera profunda, trastornos del equilibrio y ceguera; es responsable de la mayoría de los casos de pérdida de audición congénita y tiene una prevalencia de 3,5 afectados por cada 100 mil personas a nivel global.

Para demostrar la efectividad de la terapia génica propuesta por los investigadores, a un grupo de ratones jóvenes se les administró artificialmente síndrome de Usher. Una vez comprobada la pérdida de la audición en los roedores, el equipo de investigación inyectó una versión sintética del virus adeno-asociado en los oídos de los ratones. Dentro del virus estaba integrado el gen mutado Ush1c. Esta es la primera vez que los científicos han sido capaces de encontrar un virus que puede entrar en el oído interno y suministrar genes a las células ciliadas necesarias para la normal audición.

El suministro del gen mutado a la cóclea de los ratones, dio lugar al desarrollo de altos niveles de proteína Ush1c en las células ciliadas internas y externas, produciendo la reparación de células dañadas y registrando una mejora sólida en la audición, lo que permitió a los ratones con sordera profunda, escuchar sonidos.

Con la visión de demostrar que el método puede ser efectivo en humanos, la Dra. Ruth Taylor, investigadora involucrada con el trabajo, probó el método de transferencia génica con el tejido humano; en cultivos de tejido vestibular quedó demostrado que el virus era capaz de transferir genes modificados a las células.

Andrew Forge, profesor de biología celular auditiva del Colegio Universitario de Londres, se refiere a este trabajo y expresa: “la terapia de transferencia de genes muestra una recuperación sin precedentes de la función del oído interno” y afirma que “las terapias biológicas para el tratamiento de la sordera pueden ser adecuadas para su implementación en seres humanos”.

T/Prensa Muy Interesante